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La distrofia muscular de Duchenne, es una enfermedad que aqueja a uno de cada 3.500 hombres en el mundo. Un padecimiento que el médico chileno Enrique Brendan espera tratar con una simple y pequeña flor.
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La Andrographis es una planta nativa del sur de Asia, la que según el estudio del científico del Centro de Envejecimiento y Regeneración (CARE Chile UC) junto con anticuerpo, podrían frenar el severo daño muscular que sufren los pacientes con el mal antes mencionado.
La patología caracterizada por mutaciones en el gen distrofina, ocasiona diversos grados de discapacidad, extrema debilidad muscular y daños a nivel cardíaco y respiratorio, entre otros, “siendo una de las enfermedades que generan más costos indirectos que afectan al paciente y todo el entorno familiar”, asegura Brendan, doctor en Biología y académico de la Universidad Católica de Chile.
El descubrimiento, relata el especialista, se dio mientras dedicaba sus esfuerzos a estudiar procesos de diferenciación celular, y en diferentes congresos internacionales comenzó a observar imágenes de músculos esqueléticos en pacientes con distrofia.
Fue entonces cuando le llamó profundamente su atención el hecho de que éstos estaban llenos de matriz extracelular, material que se acumula fuera de las células Esto, debido a la fibrosis, proceso en que las células normales son reemplazadas por el crecimiento excesivo del tejido conectivo, llevando finalmente a la pérdida de función de las células propias deltejido y muerte celular.
“Tenemos que enfocarnos en combatir la fibrosis”, pensó el científico. Y años después lo logró.
El tratamiento que investigó, con el apoyo de la Empresa FibroGen de Estados Unidos, es un anticuerpo que actúa como inhibidor del factor de crecimiento de tejido conectivo, llamado CTGF.
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“Los resultados de los experimentos con este anticuerpo fueron espectaculares, y los animales presentaron una importante recuperación de la función muscular”, comenta. El uso de esta molécula para esta enfermedad ya fue patentado y también, aprobado por la Food and Drugs Administratrion de Estados Unidos, FD, como “droga huérfana”. Sin embargo, para su entrada al mercado se requieren estudios clínicos con pacientes, instancia para “la cual se necesita una inversión cercana a los 10 millones de dólares”, según estima, aunque aclara que esta terapia no constituye una cura, porque no ataca el origen de la enfermedad.
Este descubrimiento se suma a los beneficios de la Andrographis, la que tiene importantes propiedades antiinflamatorias que no generan efectos secundarios.
La droga botánica ya ha sido aprobada para otros usos, empleándose en patologías como la artritis reumatoide, situación que representa un camino avanzando para su aplicación en pacientes. Respecto de las pruebas, el científico comenta que los ratones distróficos tratados con esta droga, presentaron una fibrosis disminuida y una mejor capacidad muscular.
A pesar de estos avances, un gran problema que advierte Brandan es que, debido al bajo costo de esta planta y sus cápsulas -que actualmente pueden obtenerse en el comercio a un valor que bordea los 25 dólares por frasco- , la droga no representa una oportunidad de inversión para las farmacéuticas, hecho que genera una traba para dar inicio a estudios clínicos y a su comercialización. No obstante ello, los científicos de CARE esperan sacar adelante su proyecto.
El investigador también explica que, al utilizar este medicamento botánico, no sería necesario que los pacientes tuvieran que seguir empleando corticoides, único tratamiento aceptado para tratar la Distrofia de Duchenne, y el que a pesar de otorgar beneficios en el aspecto muscular por limitado período de tiempo, genera efectos secundarios adversos como debilidad óseo, y otros, como alza de peso.
