Gary Gutierrez: ¿Qué es la terapia génica y cómo afecta a las enfermedades hereditarias?

Por Gary Gutierrez

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Las terapias de genes son uno de muchos nuevos métodos que se han desarrollado para mejorar la salud humana. Estas terapias usas virus modificados para  entregar copias de genes funcionales a pacientes que tienen una “versión” deficiente   en su organismo. El virus utilizado (llamado vector de transferencia) depende del lugar del cuerpo al cual se pretende hacer llegar el gen, o de la forma en la que se espera que se replique.

El problema radica en que, si el gen en cuestión es mal entregado o mal asimilado por el cuerpo puede desencadenar otro tipo de enfermedades. En la primera década del siglo XXI las terapias de genes tuvieron varios sucesos terribles, entre los que se encuentran los casos de niños burbuja en Francia, quienes   desarrollaron leucemia a causa de estos tratamientos , lo que terminó por su prohibición.

De todas formas, en un paso muy importante para este tipo de terapias, durante noviembre 2012 la  agencia de medicina europea  dio permiso a la empresa  UniQure  para vender su tratamiento, lo que sirve como precedente para todas las demás que ven cómo el viejo continente toma las riendas de esta carrera. Por supuesto, aun falta que se pronuncie la agencia más influyente en estas materias: La  FDA  (administración de alimentos y fármacos). Siendo quien delimita el ingreso de tratamientos médicos a Estados Unidos, la  FDA  ha sido drástica para permitir su comercialización en el país, pero  UniQure  , al igual que otras, compite por llegar a ese mercado, y al parecer corre con delantera.

Las terapias de genes y sus efectos.

La terapia de genes de  UniQure  entrega un gen que lucha contra las grasas, sin el cual los pacientes pueden desarrollar inflamaciones muy dolorosas e inclusive mortales en el Páncreas.

Otras terapias de genes han logrado curar con eficacia enfermedades que generan   cegueras tempranas y enfermedades de la sangre , pero la que más llama la atención es la aplicación de estas terapias en enfermedades autoinmunes, como el   cáncer .

La terapia de genes de  Amgen (compañía de biotecnología dedicada al desarrollo farmacéutico)  ha logrado grandes avances en los tratamientos de melanoma que se ha esparcido por la piel. Modificando un virus (que generalmente provoca ulceras bucales) logran infectar las células cancerosas, las cuales por su acción se revientan. Mientras el virus crece dentro de la célula, crea una proteína que alerta al sistema inmunológico. Cuando la célula explota,   las células inmunes llegan rápidamente donde se encuentra el tumor para combatir la enfermedad .

Como resultado del tratamiento, un 26% de los pacientes ha notado efectos positivos en 6 meses, y de ellos   el 11% ha visto desaparecer completamente el cáncer que los afectaba   de su cuerpo, simplemente increíble.

¿Qué tan bien se conoce el cuerpo humano como para administrar modificaciones en su código básico sin efectos colaterales posteriores?, ¿Cuándo podremos contar todos con estos tratamientos de nueva generación?, ¿Podremos costearlos? A mi parecer, este es un avance científico increíble, mientras no creen o utilicen como vectores de transferencia los conocidos virus T o G.

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