La agencia federal de alimentos y medicamentos de Estados Unidos, la FDA, aprobó este miércoles la comercialización de la primera terapia génica en el mundo, que consiste en modificar genéticamente el sistema inmunológico de un enfermo para combatir una agresiva forma de leucemia.
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La FDA abre así una nueva era para tratar y eventualmente curar muchas enfermedades incurables, luego de atender las recomendaciones en julio de un grupo consultivo de expertos independientes.
Este tratamiento, el Kymriah (tisagenlecleucel), fue desarrollado por un investigador de la Universidad de Pennsylvania y patentado por los laboratorios suizo Novartis para tratar la leucemia limfoblástica aguda.
Esta leucemia avanza con rapidez y es el cáncer de sangre pediátrico más frecuente en Estados Unidos, con cerca de 3.100 nuevos casos diagnosticados anualmente entre los menores de 20 años, según el Instituto Nacional del Cáncer (NCI).
El Kymriah es destinado a niños y adultos jóvenes menores de 25 años que han resistido a otras terapias contra esta leucemia o que han tenido una recaída, algo que ocurre en entre 15% y 20% de los casos.
Según Novartis 600 enfermos serían elegibles cada año en Estados Unidos para este tratamiento.
«Entramos en una nueva era en la innovación médica con la capacidad de reprogramar las células inmunes de un paciente para que puedan destruir la células cancerosas mortales», señaló el doctor Scott Gottlieb, director de la FDA.
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Transformar la medicina
«Las nuevas tecnologías como las terapias génicas y celulares tienen el potencial de transformar la medicina haciendo posible el tratamiento y la curación de numerosas enfermedades incurables», dijo en un comunicado.
«Esta decisión marca la primera comercialización en el mundo de una terapia genética (…) basada en un nuevo enfoque totalmente personalizado que utiliza las propias células inmunes del enfermo», se congratuló el presidente de Novartis, Joseph Jiménez, durante una conferencia de prensa por vía telefónica.
La seguridad y eficacia de Kymriah han sido demostradas por una prueba clínica a 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes que no habían respondido a los otros tratamientos o habían recaído.
De acuerdo con esta técnica, se crea un tratamiento para cada paciente cuyas células inmunes son recogidas y congeladas para ser llevadas a un laboratorio donde se modifican genéticamente para atacar la leucemia.
La tasa de remisión alcanzó el 83% en los tres primeros meses del tratamiento que consiste en una sola dosis de células inmunes modificadas, precisó la FDA.
El costo de un tratamiento con el Kymriah es de 475.000 dólares, indicó en la rueda de prensa, Bruno Strigini, responsable del departamento de cancerología de Novartis.
Severos efectos secundarios
Los enfermos que no respondan durante el primer mes no pagarán por el tratamiento, prometió.
Bruno Strigini ha señalado que las terapias actuales contra la leucemia, como el trasplante de médula ósea, podrían costar hasta 800.000 dólares en Estados Unidos.
La mayor parte de los pacientes que serán tratados con el Kymriah serán probablemente cubiertos por sus seguros médicos o por Medicaid, el plan de sanidad para personas de bajos recursos.
El Kymriah podría tener efectos secundarios severos, como infecciones graves, fiebres fuertes, hipotensión arterial, problemas renales y una disminución de oxígeno en la sangre.
En vista del éxito del ensayo clínico con los 63 pacientes, la FDA atribuyó en 2014 a esta terapia génica el estatus de «tratamiento terapéutico avanzado», lo que permitió acelerar los procedimientos para su puesta en marcha.
Novartis y otros laboratorios trabajan de manera activa en el desarrollo de tratamientos similares para la mieloma múltiple, otra forma de leucemia y un tumor agresivo de cerebro.
