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La Esclerosis Lateral Amiotrófica, enfermedad ícono de la campaña Ice Bucket Challenge, que ha desafiado a cientos de personas con un balde de agua fría, también es foco de atención para los investigadores del Instituto de Neurociencia Biomédica, BNI. Los científicos no sólo aceptaron realizar la prueba del hielo, sino que además, mantienen un compromiso permanente con la causa, mediante el desarrollo de estrategias y terapias para frenar la progresión de este mal.
Con apoyo de diversas entidades internacionales, entre ellas, Fundación ALSA –la misma que lidera la cruzada solidaria- los investigadores de BNI han podido probar con éxito en animales, algunas herramientas biomédicas para el combate esta enfermedad neurodegenerativa que afecta a alrededor de 400 personas en nuestro país.
Enfermedad progresiva
La Esclerosis Lateral Amiotrófica, es una de las patologías neurodegerativas más frecuentes en adultos, con una incidencia anual de dos casos cada cien mil habitantes. Afecta principalmente a hombres, entre los 40 y 70 años, y su tasa de mortalidad es similar a la que provoca el Melanoma (cáncer a la piel). El 90% de los casos es de origen espontáneo, mientras que el 10% tiene una causa de tipo genética o hereditaria, como sucede con el científico Stephen Hawking.
Según explica el Dr. Claudio Hetz, codirector del BNI, el daño provocado por ELA ocurre porque al interior de las motoneuronas, existen proteínas cuya estructura molecular tridimensional se altera. En otras palabras, éstas se “deforman”, generando acumulación de moléculas que son altamente tóxicas para estas células y que pueden llevar a su muerte.
Producto de ello, la enfermedad comienza a generar parálisis progresiva, con un efecto en la pérdida motora de las extremidades, “esencialmente en los músculos voluntarios: piernas, cuello y otros”, según comenta la Dra. María Soledad Matus, investigadora asociada del BNI y Directora de Investigación de la Fundación Biomédica Neurounion.
Sus síntomas tempranos, si bien varían de un sujeto a otro, se manifiestan en una pérdida progresiva del control de los movimientos voluntarios. Así, los pacientes tropiezan o se le caen objetos, sienten fatiga en brazos o piernas, presentan dificultad para hablar y sufren calambres musculares y tics nerviosos.
Campaña mundial por ELA
Respecto de Ice Bucket Challenge, el Dr. Claudio Hetz, señala que ésta constituye una muy buena iniciativa para crear conciencia sobre la enfermedad y recaudar fondos para la investigación. Por esta razón, es que aceptó el desafío del agua fría junto a todo su equipo que trabaja en ELA, performance que realizarán en la Facultad de Medicina de la Universidad de Chile. Pero además, afirmó que también es importante dar espacio a la inversión en ciencia chilena, para fomentar el desarrollo de la investigación local.
ALSA financia investigación en ELA hecha en Chile
Gracias a la Fundación ALSA, la Dra. Soledad Matus recibió una beca postdoctoral que desarrolló en el BNI, en la cual se trabajó en modelos de ELA buscando eliminar algunos factores genéticos que estaban relacionados con estrés celular, condición que ha demostrado estar muy presente en las enfermedades neurodegenerativas. Es la primera vez que esta fundación financia investigación realizada en Chile. Por su parte, el Dr. Hetz agrega que se está replicando la misma estrategia, esta vez mediante el uso de terapia génica, “lo que ha resultado espectacular, prolongando la vida de los ratones”. El grupo liderado por el Dr Hetz en BNI es sin duda el más fuerte en investigación en ELA en Latinoamérica y además de ALSA, ha recibido apoyo de organismos internacionales que batallan este mal como la MDA (Muscular Dystrophy Association) y la ALS Therapy Aliance. Recientemente este grupo también recibió recientemente apoyo del gobierno de Chile (CONICYT) para generar una alianza con la Universidad de UMASS para desarrollar una terapia génica contra el ELA.
Preservante y plantas chilenas
Otro de los hallazgos para el tratamiento de la ELA se refiere al uso de un preservante de alimentos llamado Trehalosa, cuyo empleo en modelo animal demostró que puede retrasar la progresión de ELA, disminuyendo los síntomas y mejorando la expectativa de vida. Además, los científicos están buscando moléculas similares o mejores que la Trehalosa, que cumplan ese rol neuroprotector. Este proyecto, apoyado por la Fundación COPEC UC, se focaliza en el estudio simultáneo de decenas de plantas chilenas, las que por primera vez serán analizadas de forma masiva para fines terapéuticos en enfermedades neurodegenerativas.
