La ciencia acaba de marcar un antes y un después. En lo que parece salido de una película de ciencia ficción, pero es absolutamente real, un equipo médico logró salvar la vida de un bebé gracias a una terapia genética personalizada, diseñada solo para él.
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Esta es la primera vez que se utiliza una técnica de edición genética tan específica para tratar a un único paciente con una enfermedad extremadamente rara. Y funcionó.
El protagonista se llama KJ, tiene apenas siete meses y nació con una condición genética mortal. Pero gracias a un grupo de médicos y científicos decididos a desafiar lo imposible, su historia está cambiando el futuro de la medicina.
Diagnóstico urgente y una carrera contra el tiempo
Todo comenzó cuando KJ fue diagnosticado con deficiencia de CPS1, una rara enfermedad metabólica que impide procesar correctamente los desechos nitrogenados. Sin tratamiento, la acumulación de amoníaco en la sangre puede causar daño cerebral grave o incluso la muerte.
De hecho, la mitad de los bebés con esta condición no sobreviven.
Apenas 48 horas después de nacer, el pequeño presentó síntomas graves. Los médicos actuaron rápido, pero sabían que los tratamientos tradicionales —como dietas estrictas, medicamentos o incluso un trasplante de hígado— no serían suficientes, al menos no a tiempo.
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Así que decidieron apostar por algo nunca antes hecho: crear una terapia genética hecha a medida solo para él.
Una solución hecha a mano: terapia genética personalizada
El equipo utilizó una herramienta llamada edición de bases, una versión más precisa del famoso CRISPR, para corregir la mutación exacta de KJ.
¿Cómo la administraron? Con nanopartículas lipídicas, unas pequeñas burbujas de grasa que transportan el material genético directamente a las células del hígado.
Y lo más sorprendente: hicieron todo en seis meses.
- 1 mes: modelos celulares del gen mutado
- 2 meses: mejor estrategia de edición elegida
- 5 meses: pruebas exitosas en monos
- 6 meses: terapia lista, con aprobación de la FDA
KJ recibió dos infusiones del tratamiento (bautizado como k-abe) y los resultados fueron increíbles.
Los resultados: un pequeño gran milagro
Después de las terapias, KJ comenzó a mejorar rápidamente. Toleró más proteínas, redujo su dosis de medicamentos y, lo más impresionante, superó varias infecciones virales sin crisis de amoníaco. Todo esto cuando, hace solo unos meses, su pronóstico era desolador.
“Esperamos que KJ sea el primero de muchos”, dijo la Dra. Rebecca Ahrens-Nicklas, una de las médicas del equipo, destacando que este tipo de tratamientos podría adaptarse a cientos de enfermedades similares.
Ciencia, esperanza… y mucho amor
Detrás de este logro hay algo más que ciencia de vanguardia: unos padres decididos a todo por su hijo.
Kyle y Nicole Muldoon confiaron en los médicos cuando estos les presentaron la idea, con la esperanza no solo de salvar a KJ, sino también de ayudar a otras familias que enfrenten condiciones similares.
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Hoy, KJ está creciendo con fuerza y salud: pasó del percentil 9 al 26 en peso. Una mejora notable para cualquier bebé… pero mucho más para uno que desafió las probabilidades.
